만성골수성백혈병(CML, Chronic Myeloid Leukemia)은 백혈병 중 가장 일반적인 유형의 하나로 신체에서 지나치게 많은 골수 유형의 비정상 백혈구 세포를 생성해 느린 속도로 진행되는 혈액암이다.

건강보험심사평가원의 2016년 통계에 따르면 국내에서는 만성골수성백혈병 환자가 매년 400여 명 정도로 발생하고 환자 수는 총 5,406명으로 주로 남성에게 약 1.3배 더 나타난다.

과거 이는 진단 후 5~7년 내 사망할 정도로 치료가 어려운 질환이었지만 티로신 키나아제 억제제가 등장함에 따라 만성골수성백혈병을 일생 관리하는 만성질환으로 변화시켰다. 2009년 임상종양학회지(Journal Of Clinical Oncology)에 실린 연구에 따르면 이제 만성골수성백혈병 환자의 기대여명은 일반인과 비슷해져 생존은 더 이상 치료 평가 지표로 사용하지 않는다.



한국노바티스에서 개최한 미디어 세션에서 프랑스 보르도대학병원 혈액종양연구소장인 프랑스와 자비에 마혼 교수는 “만성골수성백혈병은 이제 생존을 넘어 기능적 완치가 가능한 질환이다”고 말하며 “티로신 키나아제 억제제로 약물 치료를 함에 따라 환자 삶의 질은 높아지고 치료 비용은 절감하는 효과를 누릴 수 있다”고 덧붙였다. 기능적 완치란 약물 치료를 중단하더라도 재발 없이 안정된 상태를 유지하는 것을 말한다.

노바티스는 티로신 키나아제 억제제인 타시그나(성분명 니로티딥)를 1차 치료제로 사용해 2년 이상 투약 후 MR4.5(완전분자유전학적반응, 백혈병 유전자가 검출되지 않는 단계)가 일관되게 유지된 환자 190명을 대상으로 한 ENESTfreedom 연구와 타시그나를 2차 치료제로 2년 이상 투약해 MR4.5가 일관되게 유지된 환자 126명을 대상으로 한 ENESTop 연구를 진행했다.

그 결과 약 50% 환자는 치료 중단 후 144주 동안 MMR(주요 분자생물학적 반응, 백혈병 유전자가 처음 진단 시보다 1/1000로 감소되는 것)을 달성해 무치료관해(기능적 완치) 상태를 유지했다. 다만 티로신 키나아제 억제제 치료를 중단하면 근골격 통증, 관절통 등이 48주 이내에 빈발하지만, 시간이 지날수록 감소한다.

마혼 교수는 “오랫동안 티로신 키나아제 억제제를 사용해 치료할수록 더 깊은 분자학적 반응이 발생할 확률이 높다”고 말하며 치료 중단에 대해서는 “깊은 분자학적 반응(DMR)이 최소 2년 이상 유지되고, 티로신 키나아제 억제제를 5년 이상 복용하며 고도의 정밀한 유전자 분석 결과에 근거해 투약 중단을 신중하게 고려해야 한다”고 이야기했다.

출처: 건강이 궁금할 땐, 하이닥 (www.hidoc.co.kr)출처: 건강이 궁금할 땐, 하이닥 (www.hidoc.co.kr)